Войти
Приоритетная проверка - это программа Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) США для ускорения процесс обзора лекарств, которые, как ожидается, окажут особенно большое влияние на лечение заболевания. Ваучер на приоритетное рассмотрение - это программа, которая предоставляет ваучер на приоритетное рассмотрение разработчику лекарственного препарата в качестве стимула для разработки методов лечения лекарств, разработку которых в противном случае было бы невыгодно из-за меньшего числа пациентов, нуждающихся в лечении..
Ваучеры на приоритетное рассмотрение в настоящее время получают фармацевтические компании для разработки и утверждения лекарств для лечения забытых тропических болезней, редких детских болезней и «медицинских мер противодействия терроризму».. Ваучер можно использовать для будущих препаратов, которые могут иметь более широкие показания к применению, но компания должна заплатить комиссию (приблизительно 2,8 миллиона долларов) за использование ваучера.
При получении разрешения на лекарство производители могут обратиться в FDA для приоритетного рассмотрения. Это предоставляется, когда лекарство предназначено для лечения серьезного состояния и «обеспечит значительное улучшение безопасности или эффективности» по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Ваучер на приоритетное рассмотрение может быть использован, если лекарство не соответствует этим требованиям, но компания желает ускорить процесс рассмотрения.
В 2007 г. раздел XI Закона о поправках к Управлению по контролю за продуктами и лекарствами 2007 г. создал программу ваучеров на приоритетную проверку забытых тропических болезней. В 2012 году он был расширен Законом о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами, чтобы включить редкие детские заболевания. Закон основан на системе тропических болезней и внес поправки, включая более короткое уведомление FDA перед использованием ваучера, систему назначения, чтобы на ранних этапах цикла разработки лекарств спонсоры могли использовать возможность заработать ваучер при оценке своей компании. требование маркетингового плана и отчетности по маркетингу, а также возможность передачи ваучера на неопределенный срок. В 2016 году в программу были добавлены медицинские контрмеры.
Перед утверждением каждое лекарство, продаваемое в США, должно пройти подробный процесс проверки FDA. В 1992 г. в соответствии с Законом о плате за рецептурные препараты (PDUFA) FDA согласовало конкретные цели по сокращению времени рассмотрения лекарств и создало двухуровневую систему сроков рассмотрения - стандартное рассмотрение и приоритетное рассмотрение.
Приоритетный обзор дается лекарствам, которые предлагают значительные достижения в лечении или обеспечивают лечение там, где не существует адекватной терапии. Поправки к PDUFA 2002 г. поставили цель провести стандартное рассмотрение заявки на новое лекарство в течение десяти месяцев. Цель FDA по завершению приоритетной проверки - шесть месяцев. Статус приоритетного рассмотрения может применяться как к лекарствам, которые используются для лечения серьезных заболеваний, так и к лекарствам от менее серьезных заболеваний.
Различие между приоритетным и стандартным сроками рассмотрения состоит в том, что дополнительное внимание и ресурсы FDA будут направлены на препараты, которые могут обеспечить значительный прогресс в лечении. Такие достижения могут быть продемонстрированы, например: свидетельствами повышения эффективности лечения, профилактики или диагностики заболеваний; устранение или существенное уменьшение реакции на лекарство, ограничивающей лечение; задокументированное повышение готовности или способности пациента принимать лекарство в соответствии с требуемым графиком и дозой; или доказательства безопасности и эффективности в новой подгруппе населения, такой как дети.
Запрос на приоритетное рассмотрение должен быть сделан фармацевтической компанией. Это не влияет на продолжительность периода клинических испытаний. FDA определяет в течение 45 дней после запроса фармацевтической компании, будет ли назначено приоритетное или стандартное рассмотрение. Определение препарата как «приоритетного» не меняет научных / медицинских стандартов для утверждения или качества необходимых доказательств. Требования безопасности для приоритетной проверки равны требованиям безопасности для стандартной проверки.
Поправку можно найти на странице 150 закона Управления по контролю за продуктами и лекарствами Поправки 2007 года.
Закон разрешает FDA должно предоставить ваучер на приоритетную проверку спонсору (производителю) недавно одобренного лекарственного или биологического препарата, предназначенного для лечения забытых тропических болезней или редких детских заболеваний. Это положение применяется к приложениям New Drug Applications (NDA), Biological License Applications (BLA) и 505 (b) (2). Ваучер, который может быть передан другому лицу и может быть продан, дает владельцу право на приоритетную проверку другого продукта.
В соответствии с текущими целями Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств, FDA стремится завершить проверку приоритетных лекарств и принять соответствующие меры в течение шести месяцев вместо стандартного десятилетнего периода проверки. Однако фактические сроки проверки FDA могут быть больше, чем целевые периоды проверки PDUFA, особенно для новых продуктов, которые ранее не были одобрены по каким-либо показаниям. Экономисты из Университета Дьюка, опубликовавшие эту концепцию в 2006 году, подсчитали, что приоритетная проверка может сократить процесс проверки FDA в среднем с 18 месяцев до шести месяцев, сократив на целый год время, необходимое для препарата компании. для выхода на рынок.
Нематериальная выгода от ваучера - это ценность, создаваемая для компании, если более быстрая проверка дает им «преимущество первопроходца», позволяя представить продукт держателя ваучера раньше, чем аналогичный, конкурирующий товар. Используя преимущества существующих рыночных сил, пациенты в развивающихся странах могут получить более быстрый доступ к жизненно важным продуктам, которые иначе не могли бы быть разработаны. Спонсоры препаратов для лечения забытых болезней могут быть вознаграждены за свои нововведения
Спонсоры должны сообщить FDA о своем намерении использовать ваучер на приоритетное рассмотрение за 90 дней до подачи заявки. До добавления вируса Эбола к Закону о ваучерах FDA Priority Review в 2014 г. это требование составляло 365 дней, что препятствовало процессу быстрой проверки, поскольку компании обычно не определяют, когда будут представлены лекарства, пока не будут получены результаты исследований безопасности.
Компании могут также продавать ваучеры другим фармацевтическим компаниям. К настоящему времени ваучеры на приоритетное рассмотрение были проданы за 50–350 миллионов долларов.
Компании, использующие ваучер, должны будут оплатить дополнительную плату за приоритетную проверку, чтобы FDA могло возместить расходы, понесенные агентством для более быстрой проверки, в дополнение к сбор за стандартное рассмотрение ЛС. Дополнительная плата за пользователя также направлена на то, чтобы новая программа не замедлила продвижение других продуктов, ожидающих рассмотрения FDA. Стоимость резко снизилась с более чем 5 миллионов долларов в 2012 году. В 2018 финансовом году эта плата составляет 2,8 миллиона долларов.
По состоянию на 2017 год четырнадцать ваучеров на приоритетную проверку были награждены: четыре - за тропические болезни и десять - за редкие детские болезни. Ваучер на первоочередное рассмотрение был предоставлен в 2009 году Novartis за одобрение Coartem. Следующий ваучер был выдан только в 2012 году.
| Программа | Лекарство | Показание | Компания | |||
|---|---|---|---|---|---|---|
| Тропическая болезнь | Коартем | Малярия | Новартис | |||
| Тропическая болезнь | Сиртуро | Туберкулез с множественной лекарственной устойчивостью | Янссен Фармацевтика | |||
| Редкое педиатрическое заболевание | Вимизим | Синдром Моркио | BioMarin Pharmaceutical | |||
| Тропическая болезнь | Импавидо | Лейшманиоз | Knight Therapeutics | |||
| Редкая педиатрическая | Юнитуксин | Нейробластома | United Therapeutics | |||
| Редкая педиатрическая | Холбам | Синдром Зеллвегера | ||||
| Редкая педиатрическая | Ксуриден | Оротическая ацидурия | ||||
| Редкая педиатрическая | Strensiq | Гипофосфатазия | Alexion Pharmaceuticals | |||
| Редкая педиатрическая | Канума | Лизосомал дефицит кислой липазы | Алексион | |||
| Тропическая болезнь | Ваксхора | Профилактика холеры | ||||
| Редкая педиатрия | Exondys 51 | Мышечная дистрофия Дюшенна | Sarepta Therapeutics | |||
| Редкая педия tric | Spinraza | Спинальная мышечная атрофия | Ionis Pharmaceuticals | |||
| Редкая детская | Emflaza | мышечная дистрофия Дюшенна | Marathon Pharmaceuticals | |||
| Редкая педиатрическая | Brineura | болезнь Баттена | BioMarin Pharmaceutical | |||
| Тропическое заболевание | бензнидазол | болезнь Шагаса | ||||
| Редкий педиатрический | Кимриа | B-ALL | Новартис | |||
| Редкий педиатрический | Мепсевий | Мукополисахаридоз VII типа | ||||
| Редкий детский | Luxturna | RPE65-мутированная дистрофия сетчатки | Spark Therapeutics | |||
| Редкий детский | Crysvita | Х-сцепленная гипофосфатемия | Ультрагеникс>Тропическая болезнь | Моксидектин | Онхоцеркоз | |
| Редкий педиатрический | Эпидиолекс | Синдром Леннокса-Гасто | GW Pharmaceuticals | |||
| Противодействие материальной угрозе | Tpoxx | Оспа | SIGA Технологии | |||
| Тропическая болезнь | Кринтафель | Малярия | GlaxoSmithKline | |||
| Редкий педиатрический | Revcovi | Аденозиндезаминаза-SCID | Leadiant Biosciences | |||
| Редкий p Ediatric | Gamifant | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Novimmune | |||
| Тропическое заболевание | Egaten | Фасциолез | Novartis | |||
| Редкий детский | Symdeko <257 fib>F508del cystic Фармацевтические препараты | |||||
| Тропические болезни | Денваксия | Денге | Санофи | |||
| Редкие дети | Золгенсма | Спинальная мышечная атрофия | AveXis | |||
| Тропическая болезнь | Претоманид | Туберкулез | TB Alliance | |||
| Противодействие материальной угрозе | Jynneos | Оспа | Bavarian Nordic | |||
| Редкие дети | Trikafta | Муковисцидоз | Vertex Pharmaceuticals | |||
| Тропические болезни | Эрвебо | Эбола | Merck Co. |
В 2012 году президент Обама подписал Закон FDA о безопасности и инновациях, который включает Раздел 908, «Программа поощрения ваучерами на приоритетное рассмотрение редких детских заболеваний». Раздел 529 распространяет программу ваучеров на редкие детские заболевания, но только на пробной основе. После присуждения третьего ваучера Генеральный контролер Соединенных Штатов должен провести исследование эффективности программы ваучеров на приоритетную педиатрическую экспертизу.
В ваучерную программу для педиатрии внесены изменения. Во-первых, разработчик педиатрического лечения может заранее запросить у FDA указание на то, квалифицируется ли болезнь как редкая детская.
Победитель должен продать препарат в течение 365 дней с момента утверждения, в противном случае купон может быть отозван. В течение пяти лет после утверждения производитель должен представить отчет, содержащий информацию о предполагаемой популяции в Соединенных Штатах, страдающей редким педиатрическим заболеванием, предполагаемой потребности в Соединенных Штатах в продукте с таким редким педиатрическим заболеванием и фактическом количестве таких редких педиатрических заболеваний. продукт для лечения педиатрических заболеваний, распространяемый в США.
Правительство повторно авторизовало программу до 31 декабря 2016 г. и поручило GAO составить отчет об эффективности программы.
В декабре 2014 года Сенат одобрил законопроект о добавлении вируса Эбола в список ваучеров на приоритетное рассмотрение. Законопроект S. 2917 - добавление вируса Эбола к закону о ваучерах FDA Priority Review был внесен сенатором Томом Харкином 12 ноября 2014 года. Президент Обама подписал его 16 декабря, и он стал публичным законом 113-233. Соавторами законопроекта были сорок пять сенаторов (26 демократов и 19 республиканцев). Этот закон также устранил различия между купонами на тропические болезни и детские болезни, но разрешил как продавать неограниченное количество раз, так и использовать после 90-дневного периода уведомления FDA.
На техническом уровне S. 2917 добавил «Филовирусы» в список приоритетного обзора. Вирус Эбола - это разновидность филовируса. По данным Бюджетного управления Конгресса, принятие закона не влияет на федеральный бюджет.
В Законе Сената о нововведениях в области медицинского противодействия от 2016 г. предлагается добавить новую категорию лекарств на ваучерную программу приоритетного рассмотрения. В 2016 году было подтверждено, что одобрение лекарств для медицинских контрмер позволит получить ваучер на приоритетное рассмотрение. Медицинские контрмеры - это препараты для «предотвращения или лечения вреда от биологического, химического, радиологического или ядерного агента, идентифицированного как материальная угроза».
Запись в The Lancet, Дэвид Ридли и Альфонсо Каллес Санчес предложили распространить ваучер на Европейский Союз. Предлагаемый ваучер ЕС обеспечит приоритетную регулятивную проверку через Европейское агентство по лекарственным средствам, а также ускоренное принятие решений о ценообразовании и возмещении расходов странами-членами ЕС.
Поскольку ваучеры Priority Review (PRV) могут Для продажи ваучеров возник вторичный рынок, и их стоимость выросла, хотя рынок для ваучеров ограничен. Компании используют продажу PRV для возмещения затрат на исследования и разработки лекарств. Статья в 2015 Wall Street Journal вызвала обеспокоенность по поводу продажи этих ваучеров, поскольку они «требуют от FDA сократить срок принятия решения до шести месяцев со стандартных 10 месяцев, что потенциально дает компаниям дополнительные четыре месяца». стоимости продаж », но также отметил, что ваучер не является гарантией одобрения FDA препарата.
В 2014 году Regeneron Pharmaceuticals и Sanofi приобрели PRV что BioMarin выиграла недавнее одобрение лекарства от редких заболеваний на сумму 67,5 миллиона долларов; ваучер сократил на четыре месяца время регуляторной проверки для алирокумаба и был частью их стратегии по выходу на рынок Amgen с первым одобрением ингибитора PCSK9. В 2015 году Retrophin продал PRV Sanofi примерно за 245 миллионов долларов, а позже в том же году United Therapeutics Corp. продала PRV для лекарственного препарата за редкое педиатрическое заболевание AbbVie Inc. за 350 миллионов долларов. В 2016–2018 годах стоимость ваучера варьировалась от 125 до 200 миллионов долларов по сравнению с пиком в 2015 году.
К приемлемым тропическим болезням относятся следующие:
К редким заболеваниям у детей относятся любые болезнь, которая в первую очередь поражает людей в возрасте до 18 лет и поражает 200 000 или меньше человек в Соединенных Штатах.
Медицинские контрмеры - это лекарственные препараты, которые следует использовать "в случае чрезвычайной ситуации в области общественного здравоохранения, вызванной террористической атакой с использованием биологического, химического или радиологического / ядерного материала, возникающей естественной болезнью или стихийным бедствием. "
Критики заявили о ряде проблем с программой приоритетной проверки. Во-первых, ваучер на приоритетное рассмотрение может быть слишком маленьким или слишком большим, чтобы стимулировать разработку лекарств. Это может быть слишком мало, потому что можно предположить, что тропические болезни с невероятным бременем требуют дополнительных ресурсов. Скорее всего, это не относится к редким педиатрическим заболеваниям, некоторые лекарства разработаны для педиатрического использования за счет расширения исследований лекарств для взрослых при аналогичных заболеваниях. Ваучер на приоритетное рассмотрение может быть слишком большим, если он поощряет исследования, которые в любом случае были бы проведены, или исследования с низкой стоимостью.
Ваучер на приоритетное рассмотрение может облагать налогом ресурсы FDA. Чтобы смягчить это, использование ваучера на приоритетное рассмотрение включает дополнительную плату, уплачиваемую производителями в FDA, и требует, чтобы держатели ваучера предоставили FDA уведомление за 90 дней до использования ваучера.
Критики FDA утверждают, что этот приоритет обзор может быть небезопасным. Однако не следует путать приоритетную проверку с ускоренным утверждением или назначением ускоренного режима. Приоритетный обзор не исключает исследований безопасности или эффективности и не требует утверждения в течение определенного периода времени. Он устанавливает цель в 6, а не 10 месяцев для проверки FDA. Тем не менее, исследование, проведенное в 2008 году, показало, что новые молекулярные объекты, одобренные за два месяца до крайних сроков первого обзора, показали более высокий уровень постмаркетинговых проблем безопасности, чем лекарства, одобренные в другое время. Нардинелли и его коллеги (2008) из FDA, однако, написали, что они не смогли воспроизвести результаты и что результаты могут быть обусловлены лечением ВИЧ / СПИДа. После статьи о Нардинелли Карпентер признал несколько ошибок в их наборе данных и продемонстрировал ошибки в данных FDA и Нардинелли; Карпентер и его коллеги сообщают, что первоначальная связь между утверждениями в последний момент и проблемами безопасности сохраняется.
Также были жалобы на то, что ваучер на приоритетное рассмотрение поощряет инновации, но не оплачивает доступ к существующим методам лечения. Для покупки лечения для бедных может потребоваться финансирование от правительств или фондов. Эйдан Холлис из Университета Калгари прокомментировал, что это предложение не решает «проблему доступа, но помогает повысить стимулы, создавая перекосы на рынках в развитых странах». Это совершенно отдельный вопрос от продвижения исследований, предусмотренных программой приоритетного обзора.
Согласно Биллу Гейтсу,
«Некоторые из самых эффективных работа, которую может сделать правительство, - это разработать политику и выделить средства таким образом, чтобы создать рыночные стимулы для деловой активности, улучшающей жизнь бедных. В соответствии с законом, подписанным президентом Бушем в прошлом году, любая фармацевтическая компания, которая разрабатывает новое лечение для забытых Такие заболевания, как малярия или туберкулез, могут получить приоритетную проверку от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в отношении другого продукта, который они создали. Если вы разработаете новое лекарство от малярии, ваше прибыльное лекарство для снижения холестерина может появиться на рынке годом ранее. может стоить сотни миллионов долларов ».
— Билл Гейтс на Всемирном экономическом форуме в Давосе в 2008 году.