Войти
Терапия прорыва - это Соединенные Штаты Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов обозначение, ускоряющее разработку лекарств, созданное Конгрессом в соответствии с разделом 902 от 9 июля 2012 г. Закона о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами. Обозначение FDA «прорыв в терапии» не означает, что лекарство на самом деле является «прорывом» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения конкретного состояния; скорее, это позволяет FDA предоставлять приоритетный обзор кандидатам в лекарственные препараты, если предварительные клинические испытания показывают, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями.. У FDA есть и другие механизмы для ускорения процесса рассмотрения и утверждения перспективных препаратов, включая ускоренное рассмотрение определение, ускоренное утверждение и приоритетное рассмотрение.
Назначение прорывной терапии может быть присвоено лекарству, если "оно является лекарственным средством, которое предназначено отдельно или в комбинации с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния ", и если предварительные клинические данные указывают, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения в отношении одной или нескольких клинически значимых конечных точек, таких как существенный лечебный эффект, наблюдаемый на ранних этапах клинической разработки ».
Запросы рассматриваются Центром оценки и исследований лекарственных средств ( CDER) и Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER). CDER получает примерно 100 запросов в год на обозначение прорыва. Исторически было одобрено около трети. CBER получает 15–30 запросов в год. Спонсоры должны подавать заявку на статус прорывного препарата отдельно для каждого показания, по которому они намерены маркировать препарат.
Заявки на присвоение статуса «прорыв» подаются как поправка к заявкам IND, обычно до окончания заседания Фазы II.
Лекарства, у которых есть получили статус прорыва, имеют приоритетное рассмотрение. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс утверждения. Этот ускоренный процесс может включать в себя непрерывные обзоры, небольшие клинические испытания и альтернативные дизайны испытаний.
Критики заявили, что название вводит в заблуждение и предоставляет компаниям, которые получают прорывное обозначение для лекарства-кандидата с маркетинговым преимуществом, которое может быть незаслуженным. FDA признает, что название «революционная терапия» может вводить в заблуждение. Это никогда не означало, что эти препараты на самом деле являются «прорывом», и не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значимого клинического преимущества». В руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге будут демонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными на момент назначения. Если это определение больше не подтверждается последующими данными, FDA может отменить обозначение ».
По состоянию на август 2020 года FDA предоставило прорывную терапию в общей сложности 298 устройствам с момента своего создания, включая 50 на 2020 год.
