Войти
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Zynteglo |
| Другое наименования | LentiGlobin BB305, аутологичные CD34 + клетки, кодирующие ген βA-T87Q-глобина |
| Данные лицензии | |
| Пути введения. | Инфузия |
| Код ATC |
|
| Правовой статус | |
| Правовой статус |
|
| Идентификаторы | |
| UNII | |
Betibeglogene autotemcel, продаваемый под торговой маркой Zynteglo, является лекарством для лечения бета-талассемия, редкое и потенциально изнурительное заболевание крови. Он был разработан Bluebird Bio и получил обозначение революционной терапии Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США в феврале 2015 года. Он был одобрен для медицинского использования в Европе. Union в мае 2019 г.
Наиболее серьезным наблюдаемым побочным эффектом является тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов ).
Betibeglogene autotemcel показан для лечение взрослых и подростков 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT), у которых нет генотипа β0 / β0, для которых трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HSC) подходит, но соответствует лейкоцитарному антигену человека (HLA) родственный донор HSC недоступен.
Betibeglogene autotemcel изготавливается индивидуально для каждого человека из стволовых клеток, взятых из его крови, и его следует давать только пациенту. Эрсон, для которого это сделано. Его вводят в виде инфузии (капельно) в вену, и доза зависит от массы тела реципиента.
Перед введением betibeglogene autotemcel реципиент получит кондиционирующую химиотерапию для очистки костного мозга от клеток.
Для создания betibeglogene autotemcel стволовые клетки, взятые из крови реципиента, модифицируются вирусом, который переносит рабочие копии гена бета-глобина в клетки. Когда эти модифицированные клетки возвращаются реципиенту, они транспортируются с кровотоком в костный мозг, где начинают производить здоровые эритроциты, производящие бета-глобин. Ожидается, что эффекты betibeglogene autotemcel сохранятся на протяжении всей жизни пациента.
Бета-талассемия вызывается мутациями или делециями гена HBB, приводящими к снижение или отсутствие синтеза бета-цепей гемоглобина, что приводит к различным исходам от тяжелой анемии до клинически бессимптомных лиц. ЛентиГлобин BB305 представляет собой лентивирусный вектор, который вставляет функционирующую версию гена HBB в кроветворные гемопоэтические стволовые клетки (HSC) ex vivo пациента. Полученные в результате сконструированные клетки HSC затем повторно вводятся пациенту.
В ранних клинических испытаниях несколько пациентов с бета-талассемией, которым обычно требуется частое переливание крови для лечения своего заболевания, смогли воздерживаться от переливания крови в течение длительного времени. В 2018 году результаты исследований фазы 1-2 показали, что из 22 пациентов, получавших генную терапию лентиглобином, 15 смогли прекратить или сократить регулярные переливания крови.
Было отмечено орфанный препарат Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США в 2013 г.
Он был одобрен для использование в медицинских целях в Европейском Союзе в мае 2019 года.
Международное непатентованное название (INN) - betibeglogene autotemcel.
