Войти
| Генная терапия | |
|---|---|
| Целевой ген | RPE65 |
| Вектор | Аденоассоциированный вирус серотипа 2 |
| Тип нуклеиновой кислоты | ДНК |
| Клинические данные | |
| Торговые наименования | Luxturna |
| Другие названия | воретиген непарвовец-рзыл |
| AHFS / Drugs.com | Факты о профессиональных наркотиках |
| Данные лицензии | |
| Категория беременности | |
| Пути администрирования | Субретинальная инъекция |
| Код УВД | |
| Правовой статус | |
| Правовой статус | |
| Идентификаторы | |
| Количество CAS | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| КЕГГ | |
Voretigene neparvovec, продаваемый под торговой маркой Luxturna, представляет собой генный терапевтический препарат для лечения врожденного амавроза Лебера. Он был разработан Spark Therapeutics и детской больницей Филадельфии. Это первая генная терапия in vivo, одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Врожденный амавроз Лебера или наследственное заболевание сетчатки, опосредованное двуаллельным RPE65, является наследственным заболеванием, вызывающим прогрессирующую слепоту. Воретиген - первое доступное средство для лечения этого состояния. Генная терапия не является лекарством от этого состояния, но значительно улучшает зрение у тех, кто лечится. Это делается в виде субретинальной инъекции.
Voretigene neparvovec был одобрен для медицинского применения в Австралии в августе 2020 года и в Канаде в октябре 2020 года.
Воретиген непарвовек показан для лечения людей с потерей зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной подтвержденными двуаллельными мутациями RPE65, и у которых имеется достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки.
Voretigene neparvovec является AAV2 вектором, содержащим человеческий RPE65 кДНК с модифицированной последовательностью Козака. Вирус выращивают в клетках HEK 293 и очищают для введения.
Женатые исследователи Жан Беннетт и Альберт Магуайр, среди прочих, десятилетиями работали над исследованиями врожденной слепоты, кульминацией которых стало одобрение новой терапии - Лукстурна.
Ему присвоен статус орфанного препарата от врожденного амавроза Лебера и пигментного ретинита. Применение биопрепаратов лицензии было подано в FDA в июле 2017 года с Priority Review. Результаты клинических испытаний фазы III были опубликованы в августе 2017 года. 12 октября 2017 года ключевая консультативная группа Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), состоящая из 16 экспертов, единогласно рекомендовала одобрить лечение. FDA США одобрило лекарство 19 декабря 2017 года. После одобрения Spark Therapeutics получила ваучер на приоритетное рассмотрение педиатрических заболеваний.
Первая коммерческая продажа voretigene neparvovec, которая также была первой продажей любого продукта генной терапии в Соединенных Штатах, произошла в марте 2018 года. Цена лечения в то время была объявлена как 425000 долларов за глаз.
