Клинические данные | |
---|---|
Торговые наименования | Ferriprox |
AHFS / Drugs.com | Монография |
MedlinePlus | a612016 |
Данные лицензии |
|
P regnancy. категория |
|
Пути. введения | Устно |
Код АТС | |
Правовой статус | |
Правовой статус | |
Фармакокинетические данные | |
Метаболизм | Глюкуронизация |
Период полувыведения | от 2 до 3 часов |
Выведение | Почки (от 75 до 90% за 24 часа) |
Идентификаторы | |
наименование IUPAC
| |
Номер CAS | |
PubChem CID | |
IUPHAR / BPS | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
ChEBI | |
ChEMBL |
|
CompTox Dashboard (EPA ) | |
ECHA InfoCard | 100.157.470 |
Химическая и физические данные | |
Формула | C7H9NO2 |
Молярная масса | 139,154 г · моль |
3D-модель (JSmol ) | |
УЛЫБКИ
| |
InChI
| |
(что это?) |
Деферипрон, продаваемый, среди прочего, под торговой маркой Ferriprox, является лекарством, который хелатирует железо и используется для лечения перегрузки железом при большой талассемии. Впервые он был одобрен и показан к применению для лечения талассемии большой в 1994 году и был лицензирован для использования в Европейском Союзе и в Азии в течение многих лет, ожидая утверждения в Канаде и США. 14 октября 2011 г. он был одобрен для использования в США в рамках программы ускоренного утверждения FDA .
. Наиболее частые побочные эффекты включают красно-коричневую мочу (что свидетельствует о снижении содержания железа в крови). выводится с мочой), тошнота (тошнота), боль в животе (боль в животе) и рвота. Менее распространенными, но более серьезными побочными эффектами являются агранулоцитоз (очень низкий уровень гранулоцитов, тип лейкоцитов) и нейтропения (низкий уровень нейтрофилов, тип лейкоцитов, который борется с инфекциями).
Монотерапия деферипроном показана в Европейском Союзе для лечение перегрузки железом у пациентов с большой талассемией, когда текущая хелатная терапия противопоказана или недостаточна.
Деферипрон в комбинации с другим хелатором показан в Европейском Союзе пациентам с большой талассемией, когда монотерапия любым хелатирующим агентом железа неэффективна, или когда профилактика или лечение опасных для жизни последствий перегрузки железом (в основном сердечная перегрузка) оправдывает быстрое или интенсивное лечение.
Деферипрон был в центре длительной борьбы между Нэнси Оливьери, а Канадский гематолог и исследователь, а также Больница для больных детей и фармацевтическая компания Apotex, которые начали свою деятельность в 1996 г., и задержка утверждения препарата в Северной Америке. Данные Оливьери предполагают, что деферипрон приводит к прогрессирующему фиброзу печени.
Деферипрон был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в августе 1999 года.
Он был одобрен для медицинского применения в США в октябре 2011 года. Дженерики были одобрены в августе 2019 года.
Безопасность и эффективность деферипрона основаны на анализе данных двенадцати клинических исследований с участием 236 участников. Участники исследования не ответили на предшествующую терапию хелатированием железа. Деферипрон считался успешным лечением для участников, у которых наблюдалось как минимум 20-процентное снижение сывороточного ферритина, белка, который сохраняет железо в организме для последующего использования. У половины участников исследования уровень ферритина снизился как минимум на 20 процентов.