Войти
 | |
| Long title | Закон о внесении поправок в Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах для облегчения разработки лекарств от редких заболеваний и состояний, а также для других целей. |
|---|---|
| Принят | 97-й Конгресс США |
| Действует | 4 января 1983 г. |
| Цитаты | |
| Публичное право | 97–414 |
| Статуты по свободе | 96 Стат. 2049 |
| Кодификация | |
| Изменены законы | Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах |
| Изменены названия | 21 USC: Food and Drugs |
| USC секции созданы | 21 USC гл. 9, пп. V §§ 360aa-360ee |
| U.S.C. поправки разделов | 21 U.S.C. гл. 9 § 301 и последующие |
| Законодательная история | |
| |
Закон о орфанных лекарствах 1983 года - это закон, принятый в США для облегчения разработки орфанных препаратов - препараты для редких заболеваний, таких как болезнь Хантингтона, миоклонус, БАС, синдром Туретта и мышечная дистрофия, поражающая небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах.
Обозначение орфанного препарата не означает Сообщите, что терапевтическое средство либо безопасно и эффективно, либо законно для производства и продажи в Соединенных Штатах. Этот процесс осуществляется через другие офисы в США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Вместо этого обозначение означает только то, что спонсор имеет право на определенные льготы от федерального правительства, такие как исключительность рынка и сниженные налоги.
В 1982 году неофициальная коалиция сторонников и семей пациентов с редкими заболеваниями, которые сформировали Национальную организацию по редким заболеваниям (NORD) и другие, призвала внести изменения в законодательство для поддержки разработки орфанные препараты, или препараты для лечения редких заболеваний. Им удалось добиться от Конгресса США принятия Закона о орфанных лекарствах (ODA) в начале 1983 года. Только тридцать восемь орфанных препаратов были одобрены до принятия Закона 1983 года; к 2014 г. «утверждено 468 обозначений по 373 препаратам». Частично в результате Закона США о лекарствах от сирот 1983 года Япония приняла его в 1993 году, как и Европейский Союз в 2000 году.
В ответ на такие инциденты, как трудности с талидомидом, в 1962 году была принята поправка Кефовера-Харриса как поправка к Федеральному закону о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах. Кефовер-Харрис требовал, чтобы все лекарства, разрешенные к продаже, были безопасными и эффективными посредством тщательных научных исследований. Хотя этот закон повысил безопасность лекарств, он также резко увеличил расходы, связанные с разработкой новых лекарств. Фармацевтические компании отреагировали на это, сосредоточив внимание на разработке методов лечения распространенных заболеваний, чтобы максимально увеличить возможность возмещения затрат на исследования и разработки и получения значительной прибыли. В результате редкие болезни в значительной степени игнорировались из-за низкого экономического потенциала и, таким образом, считались «сиротами». Разрыв между лекарствами от обычных и редких заболеваний в конечном итоге увеличился до такой степени, что для некоторых редких состояний, таких как болезнь Крона, болезнь Хансена и т. Д.
, было доступно мало или совсем не было лечения.Орфанные препараты обычно следуют тому же пути регуляторной разработки, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором основное внимание при тестировании уделяется фармакокинетике и фармакодинамике, дозирование, стабильность, безопасность и эффективность. Тем не менее, некоторые статистические нагрузки уменьшены, чтобы сохранить темпы развития. Например, в нормативных актах по орфанным лекарствам обычно признается тот факт, что невозможно протестировать 1000 пациентов в клинических испытаниях фазы III, поскольку указанным заболеванием может быть меньше этого числа.
Поскольку рынок любого лекарственного средства с такой ограниченной сферой применения будет по определению небольшим и, следовательно, в значительной степени убыточным, часто требуется государственное вмешательство, чтобы побудить производителя удовлетворить потребность в орфанном лекарстве.
Вмешательство правительства от имени разработки орфанных лекарств может принимать различные формы:
Бедственное положение пациентов, страдающих редкими заболеваниями, стало проблемой важный политический вопрос конца 1970-х - начала 1980-х годов. Правительство США подвергалось давлению со стороны таких групп активистов, как NORD и многие другие.
Главным спонсором законопроекта (HR 5238) был Генри Ваксман (иногда называемый автором Закон), председатель Подкомитета по вопросам энергетики и торговли по вопросам здравоохранения. Он прошел Палату представителей 14 декабря 1982 года и был аналогичным образом одобрен голосовым голосованием в Сенате 17 декабря. 4 января 1983 года президент Рональд Рейган подписал закон об официальной помощи в целях развития. Согласно ODA, лекарства, вакцины и диагностические агенты будут иметь статус сирот, если они предназначены для лечения болезни, от которой страдают менее 200 000 американских граждан. Чтобы стимулировать разработку лекарств от орфанных болезней, ОПР включала ряд стимулов, включая семилетнюю исключительность на рынке для компаний, которые разработали орфанные лекарства, налоговые льготы, равные половине затрат на разработку, позже измененные на пятнадцатилетний срок хранения. -предоставление вперед и трехлетний перенос, который может применяться в прибыльном году, гранты на разработку лекарств, ускоренное одобрение лекарств, предназначенных для редких заболеваний, и расширенный доступ к программе новых исследуемых лекарств. Позже в закон были внесены поправки, отменяющие плату с пользователей, взимаемую в соответствии с PDUFA.
Исключительность рынка особенно привлекательна для фармацевтических фирм как стимул для продолжения разработки орфанных лекарств. Семилетний период эксклюзивности на рынке отличается от традиционного патентного права тем, что он не начинается до тех пор, пока лекарство не получит одобрение FDA, и не зависит от текущего патентного статуса лекарства. Более того, если рыночный конкурент желает представить лекарство по тому же показанию, он должен доказать, что его лекарство терапевтически превосходит (например, повышенная эффективность, меньшая токсичность и т. Д.) По сравнению с настоящим лекарством, указанным для редкое интересующее заболевание. Этот стимул создает привлекательный монополистический рынок для компаний, заинтересованных в разработке продукта для любого данного редкого заболевания.
Историк телевидения и участник Allmovie Хэл Эриксон отмечает два эпизода телесериал Quincy, ME за помощь в прохождении ODA в США: «Редко молчит, никогда не слышал» (1981) и «Дай мне свою слабость» (1982). Звезда шоу, Джек Клагман, даже свидетельствовал перед Конгрессом по вопросу о лекарствах для сирот.
Фармацевтические компании почти повсеместно верят, что ОПР успешна. До того, как Конгресс принял ОПР в 1983 году, в США было одобрено только 38 лекарств, предназначенных для лечения орфанных заболеваний. В США с января 1983 года по июнь 2004 года Управление по разработке орфанных препаратов (OOPD) предоставило в общей сложности 1129 различных наименований орфанных лекарств, а 249 орфанных лекарств получили разрешение на продажу. Напротив, за десять лет до 1983 года на рынок вышло менее десяти таких продуктов. С момента принятия ODA в 1983 г. до мая 2010 г. FDA одобрило 353 орфанных препарата и присвоило статус орфанных 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год 200 из примерно 7000 официально признанных орфанных заболеваний поддаются лечению. В 2010 году производитель лекарств Pfizer учредил подразделение, чтобы сосредоточиться конкретно на разработке орфанных лекарств, поскольку другие крупные фармацевтические компании сосредоточили больше усилий на исследованиях орфанных лекарств.
Некоторые критики сомневаются, есть ли орфанные лекарства действительной причиной этого увеличения было законодательство (утверждалось, что многие из новых лекарств предназначены для лечения расстройств, которые в любом случае уже изучаются, и лекарства для которых были бы разработаны независимо от законодательства), и действительно ли ОПР стимулировало производство действительно не -доходные препараты; Закон также подвергся критике за то, что он позволяет некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от лекарств, у которых есть небольшой рынок, но которые все еще продаются по высокой цене. В то время как статус орфанных лекарств присваивается лекарствам без «разумных ожиданий» прибыльности, некоторые орфанные препараты стали приносить большую прибыль и / или получили широкое распространение. Тема прибыли после ОПР была затронута в ноябре 2013 года в Seattle Times, где появилась следующая цитата:
[Фармацевтическая] промышленность воспользовалась стимулами для взимания сверхприбылей и получить непредвиденные доходы, намного превышающие их вложения в лекарство.
— Генри Ваксман, главный спонсор ODAProvigil, был сиротским лекарством и впоследствии стал блокбастером.
В целях снижения нагрузки на производителей, подающих заявки на получение статуса орфанных препаратов, FDA и EMA в конце 2007 года договорились использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств. Однако эти два агентства продолжат поддерживать отдельные процессы утверждения.
