Войти
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Kanuma |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии |
|
| Беременность. категория |
|
| Пути. введения | Внутривенное вливание |
| Код АТС | |
| Правовой статус | |
| Правовой статус | |
| фармакокинетические данные | |
| период полувыведения | 0,1 часа |
| Идентификаторы | |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
|
| KEGG | |
Sebelipase alfa, продается под торговой маркой Kanuma, представляет собой рекомбинантную форму фермента липазы лизосомальной кислоты (LAL), которая используется в качестве лекарства для лечения лизосомальной кислоты дефицит липазы (LAL-D). Его вводят внутривенно. Он был одобрен для использования в медицине в Европейском Союзе и США в 2015 году.
Себелипаза альфа показана для длительной заместительной ферментной терапии (ФЗТ) у людей всех возрастов с дефицитом лизосомальной кислой липазы (КЛЛ).
Себелипаза была разработана Synageva, которая стала частью Alexion Pharmaceuticals в 2015 году. Для ее производства цыплята являются генетически модифицированными для получения рекомбинантной формы LAL ( rhLAL) в их яичном белке. После извлечения и очистки он становится доступным в виде лекарства. 8 декабря 2015 г. FDA объявило, что его одобрили два центра: Центр оценки и исследования лекарственных средств (CDER) одобрил терапевтическое применение лекарства на людях, а 92>Центр ветеринарной медицины (CVM) одобрил заявку на создание рекомбинантной ДНК-конструкции в генно-инженерном организме цыпленка для получения rhLAL в их яичных белках. На момент получения одобрения FDA Канума была первым единственным лекарством, изготовленным из куриных яиц и предназначенным для людей.
Себелипаза альфа - орфанный препарат ; его эффективность была опубликована после исследования фазы 3 в 2015 году. Заболевание ЛАЛ поражает < 0.2 in 10,000 people in the EU.
. По оценке аналитика Barclays в 2015 году, ожидается, что препарат будет стоить около 375 000 долларов США в год..
.
