Войти
| Тип | Открытая компания |
|---|---|
| Торговая марка | NASDAQ : CPRX. Russell 2000 Component |
| Промышленность | Биотехнология |
| Штаб-квартира | Корал-Гейблс, Флорида, США |
| Ключевые люди | Патрик Дж. МакЭнани, соучредитель, председатель, президент и главный исполнительный директор |
| Продукция | Таблетки Firdapse® (амифампридин) 10 мг (коммерциализация в 2019 г.) |
| Выручка | 0 млн долларов США (2018 г.) |
| Операционная прибыль |  -35 млн долларов США (2018) |
| Общая сумма активов | 60,5 млн долларов США (2018) |
| Общий капитал | 50,2 млн долларов США (2018) |
| Количество сотрудников | 51 на 14 марта 2019 г. |
| Веб-сайт | www.catalystpharma.com |
| Сноски / ссылки . | |
Catalyst Pharmaceuticals - это биофармацевтическая компания, базирующаяся в Корал-Гейблс, Флорида. Компания разрабатывает препараты для лечения редких неврологических заболеваний, включая фосфат соль амифампридина для лечения миастенического синдрома Ламберта – Итона (LEMS) под торговой маркой "Firdapse" был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для использования у взрослых пациентов с системой LEMS 28 ноября 2018 г. и коммерчески запущен в январе 2019 г. 4 февраля 2019 г. Берни Сандерс, Сенатор США от Вермонт запросил у Catalyst объяснение, включая финансовую и нефинансовую информацию, которое могло бы оправдать изменение Catalyst прейскурантной цены Firdapse до 375 000 долларов в год. До одобрения FDA пациенты могли получить экспериментальную версию препарата бесплатно с помощью программ сострадательного использования в соответствии с Правилами и рекомендациями FDA.
Компания Catalyst была основана в 2002 году и завершила IPO в 2006 году. До 2012 года она была сосредоточена в первую очередь на разработке методов лечения зависимости.
В 2009 году Catalyst предоставил всемирную лицензию на семейство ингибиторов ГАМК, включая CPP-115 из Северо-Западного университета. В 2012 году компания получила патенты на использование амифампридинфосфата для лечения LEMS для североамериканского рынка от BioMarin.
. В 2018 году Catalyst прекратил действие лицензии на CPP-115 с Northwestern и остановил программу разработки для этого
Развитие амифампридина и его фосфата привлекло внимание к политике в отношении орфанных препаратов, которая предоставляет эксклюзивность рынка в качестве стимула для компаний к разработке методов лечения состояния, от которых страдает небольшое количество людей.
Амифампридин, также называемый 3,4-DAP, был открыт в Шотландии в 1970-х годах, а шведские врачи впервые продемонстрировали его использование в LEMS в 1980-х.
В 1990-х годах врачи в США от имени Ассоциации мышечной дистрофии обратились к небольшому семейному производителю активных фармацевтических ингредиентов в Нью-Джерси, Jacobus Pharmaceuticals, по поводу производства амифампридин, чтобы они могли проверить его в клинических испытаниях. Якобус так и сделал, и когда лечение оказалось эффективным, Якобус и врачи оказались перед выбором - инвестировать в клинические испытания, чтобы получить одобрение FDA, или раздать препарат бесплатно в рамках программы сострадательного использования примерно 200 пациентам из примерно 1500-3000 пациентов с LEMS в США. Jacobus решил передать препарат этой группе пациентов с LEMS, и делал это около двадцати лет.
Врачи в Assistance Publique - Hôpitaux de Paris создала фосфатную соль 3,4-DAP (3,4-DAPP) и в 2002 году получила для нее статус сироты в Европе. интеллектуальная собственность на фосфатную форму французской биофармацевтической компании OPI, которая была приобретена EUSA Pharma в 2007 году, а орфанная заявка была передана в EUSA в 2008 году. В 2008 году EUSA подало заявку на одобрение продажи фосфатной формы в Европейское агентство по лекарственным средствам под торговой маркой Zenas. EUSA через компанию Huxley Pharmaceuticals продало права на 3,4-DAPP компании BioMarin в 2009 году, в том же году, когда 3,4-DAPP был одобрен в Европе под новым названием Firdapse.
Лицензирование Фирдапс в 2010 году в Европе привел к резкому подорожанию препарата. В некоторых случаях это привело к тому, что больницы использовали нелицензионную форму, а не лицензированного агента, поскольку разница в ценах оказалась чрезмерно высокой. BioMarin критиковали за лицензирование препарата на основании ранее проведенных исследований и за непомерную плату за него. Группа неврологов и педиатров Великобритании обратилась к премьер-министру Дэвиду Кэмерону в открытом письме с просьбой проанализировать ситуацию. Компания ответила, что она подала запрос на лицензирование по предложению французского правительства, и указывает, что повышение стоимости лицензированного препарата также означает, что он контролируется регулирующими органами (например, на предмет необычных побочных эффектов), что ранее осуществлялось. не присутствует в Европе. Кокрановский обзор 2011 года сравнил стоимость 3,4-DAP и 3,4-DAPP в Великобритании и обнаружил, что средняя цена для базы 3,4-DAP составляет 1 фунт стерлингов за таблетку и средняя цена на 3,4-DAP. фосфат 20 фунтов за таблетку; и авторы оценили годовые затраты на человека в 730 фунтов стерлингов на базовую терапию по сравнению с 29 448 фунтов стерлингов на фосфатную формулу.
Между тем в Европе целевая группа неврологов рекомендовала 3,4-DAP в качестве лечения первой линии. для симптомов LEMS в 2006 году, несмотря на отсутствие утвержденной формы для маркетинга; он поставлялся специально. В 2007 году ВОЗ опубликовала международное непатентованное название препарата.
Несмотря на семилетнюю исключительность, которую дает Биомарин разрешение на сиротство, и рост цен, сопровождая это, Jacobus начал гонку, чтобы провести официальные клинические испытания, чтобы получить одобрение формы бесплатного основания перед BioMarin; его первое испытание фазы II было начато в январе 2012 года.
В октябре 2012 года, в то время как испытание фазы III BioMarin продолжалось в США, компания лицензировала права США на 3,4-DAPP, включая определение сиротства и текущее испытание - Catalyst Pharmaceuticals. Catalyst ожидала, что при пике продаж он сможет зарабатывать от 300 до 900 миллионов долларов в год на лечении людей с LEMS и другими показаниями, и аналитики ожидали, что препарат будет стоить примерно в районе. 100000 долларов в США. Компания Catalyst получила статус прорывной терапии для 3,4-DAPP в LEMS в 2013 году, статус сиротства для врожденных миастенических синдромов в 2015 году и статус сиротства для миастении в 2016 году..
В августе 2013 года аналитики ожидали, что к 2015 году Catalyst в LEMS будет выдано одобрение FDA.
В октябре 2014 года Catalyst начал предоставлять доступ в рамках расширенной программы доступа.
В марте 2015 года Catalyst получил статус сироты за использование 3,4-DAPP для лечения врожденного миастенического синдрома. В апреле 2015 года Jacobus представил результаты клинических испытаний 3,4-DAP на научном собрании.
В декабре 2015 года группа из 106 нейромышечных врачей, которые работали как с Jacobus, так и с BioMarin / Catalyst, опубликовала редакционную статью в журнал Muscle Nerve, выражающий озабоченность по поводу возможности значительного повышения цены на препарат, если Catalyst получит одобрение FDA, и заявив, что 3,4-DAPP не представляет собой настоящих инноваций и не заслуживает исключительности в соответствии с Законом о лекарствах для сирот., который должен был стимулировать инновации для удовлетворения неудовлетворенных потребностей. Catalyst отреагировал на эту редакционную статью в 2016 году, объяснив, что Catalyst проводил полный спектр клинических и неклинических исследований, необходимых для получения одобрения, чтобы конкретно удовлетворить неудовлетворенную потребность среди примерно 1500-3000 пациентов с LEM, поскольку около 200 были получение продукта посредством сострадательного использования - и именно для этого и был предназначен Закон о лекарствах для сирот: доставлять одобренные продукты популяциям орфанных лекарств, чтобы все пациенты имели полный доступ.
В декабре 2015 года Catalyst представил свой заявка на новый препарат в FDA, и в феврале 2016 года FDA отказалось принять ее на том основании, что она не была завершена, а в апреле 2016 года FDA сообщило Catalyst, что ей необходимо собрать дополнительные данные. Catalyst сократила 30% своего персонала, в основном из коммерческой группы, которую она создавала для поддержки утвержденного продукта, чтобы сэкономить деньги на проведение испытаний. В марте 2018 года компания повторно представила NDA. FDA одобрило амифампридин для лечения взрослых с миастеническим синдромом Ламберта-Итона 29 ноября 2018 года.
В феврале 2019 года сенатор США Берни Сандерс поставил под сомнение высокую цену (375000 долларов), которую взимает Catalyst Pharmaceuticals for Firdapse.
В мае 2019 г. частная американская компания Jacobus Pharmaceutical, Принстон, Нью-Джерси получила одобрение FDA на таблетки амифампридина (Ruzurgi) для лечение LEMS у пациентов от 6 до 17 лет. Это первое одобрение FDA лечения специально для педиатрических пациентов с LEMS. Firdapse одобрен только для использования у взрослых. Хотя Ruzurgi был одобрен для педиатрических пациентов, это одобрение позволяет взрослым с LEMS получать препарат не по назначению. Jacobus Pharmaceutical произвела и раздавала ее бесплатно с 1990-х годов. Решение FDA снизило акции Catalyst Pharmaceuticals. Стоимость акций компании упала примерно на 50%.
4 февраля 2019 г. Берни Сандерс, сенатор США от Вермонт, публично направили в Catalyst письмо, в котором спрашивали, почему они подняли цену на свой препарат Firdapse до 375 000 долларов в год, учитывая, что Firdapse ранее был бесплатным в рамках программы благотворительного использования FDA. Сандерс подверг сомнению финансовое решение в отношении негативного воздействия, в частности, спрашивая о том, сколько пациентов пострадают или умрут для пациентов, которые, возможно, больше не смогут позволить себе лекарство. Препарат используется для лечения миастенического синдрома Ламберта – Итона (LEMS), который является редким нервно-мышечным заболеванием. До изменения цен пациенты могли получить лекарство бесплатно в рамках программы благотворительного использования Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) .
