Войти
Изменение положения препарата (также называется перепрофилирование лекарств ) включает исследование существующих лекарств для новых терапевтических целей.
Достигнут ряд успехов, в первую очередь, в том числе силденафил (Виагра) для лечения эректильной дисфункции и легких артериальная гипертензия и талидомид при лепре и множественной миеломе. Были проведены клинические испытания позаконазола и равуконазола при болезни Шагаса. Другие противогрибковые агенты клотримазол и кетоконазол были исследованы для терапии против- трипаносом.
Репозиционирование лекарств является «универсальной стратегией» для лечения забытых заболеваний из-за: 1) уменьшение количества необходимых этапов клинических испытаний может сократить время и затраты для выхода лекарства на рынок, 2) существующие фармацевтические цепочки поставок могут облегчить «создание и распространение» лекарства, 3) известная возможность комбинирования с другими лекарствами может позволить более эффективное лечение, 4) изменение положения может способствовать открытию «новых механизмов действия для старых лекарств и новых классов лекарств», 5) устранение «барьеров активации» на ранних этапах исследования может позволить проекту быстро продвинуться вперед в исследования, ориентированные на болезни. Часто рассматриваемый как случайный подход, при котором одноразовые лекарства обнаруживаются случайно, перепрофилирование лекарств сильно выиграло от достижений в области геномики человека и сетевой биологии. Теперь можно идентифицировать серьезных кандидатов для перепрофилирования, обнаружив гены, участвующие в конкретном заболевании, и проверив, взаимодействуют ли они в клетке с другими генами, которые являются мишенями известных лекарств. Было показано, что лекарства против целей, поддерживаемых генетикой человека, имеют в два раза больше шансов на успех, чем лекарства в целом в фармацевтическом трубопроводе. Переназначение лекарств может быть эффективной по времени и затратам стратегией для лечения ужасных заболеваний, таких как рак.
Однако у перепозиционирования лекарств есть и ряд недостатков. Во-первых, дозировка, необходимая для лечения нового заболевания, обычно отличается от дозировки исходного целевого заболевания, и если это произойдет, команде исследователей придется начать с фазы I клинических испытаний, которая эффективно лишает репозиционирование лекарственного препарата его преимуществ перед лечением. открытие новых лекарств. Во-вторых, поиск новых формулировок и механизмов распределения существующих лекарств в пораженных новым заболеванием районах редко требует усилий ученых-«фармацевтов и токсикологов». В-третьих, вопросы патентного права могут быть очень сложными для перепрофилирования лекарств из-за отсутствия экспертов в правовой области репозиционирования лекарств, раскрытия информации о репозиционировании в Интернете или в публикациях, а также степени новизны цели нового лекарственного средства.
