Бис-холина тетратиомолибдат

Бис-холина тетратиомолибдат

Клинические данные
Торговые названия	Декупрат
Другие названия	тетратиомолибдат холина; АТН-224; WTX101
Код ATC	нет
Юридический статус
Юридический статус	Расследование
Идентификаторы
Номер CAS	649749-10-0
PubChem CID	18442052
DrugBank	DB05088
ChemSpider	19906891
UNII	91U3TGV99T
Химические и физические данные
Формула	C10H28MoN 2O2S4
Молярная масса	432,54 г · моль
3D-модель (JSmol )	Интерактивное изображение
УЛЫБКИ OCC [N +] (C) (C) C. [S -] [Mo] ([ S -]) (= S) = SC [N +] (C) (C) CCO
InChI InChI = 1S / 2C5H14NO.Mo.4S / c2 * 1-6 (2,3) 4-5 -7 ;;;;; / div class="ht" * 7H, 4-5H2,1-3H3 ;;;;; / q2 * + 1 ;;;; 2 * -1 Ключ: NEYVHGQOGHJAAD-UHFFFAOYSA-N

Бис-холинтетратиомолибдат (или тиомолибдатUSAN, торговое название Decuprate ) представляет собой соль тетратиомолибдата (TTM, MoS 4) и холин в настоящее время исследуются в качестве терапии против болезни Вильсона, редкого и потенциально смертельного заболевания, при котором организм не может регулировать медь. Болезнь Вильсона - аутосомно-рецессивное заболевание, т. проявляется серьезными печеночными, неврологическими или психиатрическими симптомами. Заболевание фатально, если его не диагностировать и не лечить. По оценкам, примерно 1 человек из 30 000 во всем мире страдает болезнью Вильсона, что соответствует примерно 15 000 человек в Европейском Союзе и примерно 11 000 в Соединенных Штатах.

Бисхолинтетратиомолибдат был оценен в клинической практике. испытания на пациентах с различными формами рака, получивших статус сирот в США и ЕС в качестве потенциального средства лечения болезни Вильсона.

Бисхолин тетратиомолибдат представляет собой лекарственную терапию, снижающую медный рост в клинической разработке болезни Вильсона под кодовым названием WTX101, разработанной Wilson Therapeutics AB. Компания Wilson Therapeutics была основана HealthCap в 2012 году.

• 1 Механизм действия
• 2 Результаты клинических испытаний и текущие исследования
• 3 Дозирование
• 4 Ссылки

Тетратиомолибдат обладает уникальным механизмом действия, благодаря которому он избирательно образует высокостабильные комплексы с медью и белками. Полагают, что эти комплексы в основном выводятся через желчь, восстанавливая нормальный путь выведения меди, который нарушен у пациентов с болезнью Вильсона.

Связывание и выведение механизм WTX101 стабилен; в то время как многие агенты, уменьшающие медный рост, образуют нестабильные комплексы, которые выводятся с мочой.

По состоянию на ноябрь 2014 г., Фаза 2, многоцентровая, открытая В исследование были включены пациенты с впервые диагностированной болезнью Вильсона 18 лет и старше для оценки эффективности и безопасности приема бис-холинтетратиомолибдата в течение 24-недельного периода.

По состоянию на 2016 год тетратиомолибдат был протестирован более чем на 500 пациентах в течение более длительного периода. до семи лет, в первую очередь при онкологии и болезни Вильсона, а также при некоторых других клинических патологиях.

Данные показывают, что бис-холинтетратиомолибдат может быстро снижать и контролировать уровень токсичной свободной меди и улучшение клинических симптомов у пациентов с болезнью Вильсона. Данные также свидетельствуют о том, что он обычно хорошо переносится с возможностью снижения риска неврологического ухудшения после начала терапии по сравнению с существующими методами лечения.

Предыдущие клинические исследования бис-холина Тетратиомолибдат у онкологических пациентов показал, что он может снижать и поддерживать уровень меди при пероральном приеме один или два раза в день. Это важное открытие, поскольку нелеченная болезнь Вильсона может привести к смерти в течение нескольких лет после появления симптомов, и прием лекарств следует продолжать на протяжении всей жизни пациента. Пациент комплаентность имеет решающее значение для клинического улучшения, и это особая проблема для пациентов с болезнью Вильсона, принимающих медикаментозные препараты.

• Химический портал
• Медицинский портал