Войти
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Onpattro |
| Другие наименования | ALN-18328 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Лицензионные данные | |
| Беременность. категория |
|
| Способы. введения | Внутривенное |
| код АТС | |
| Правовой статус | |
| Правовой статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C412 H 520 N 148 O 290 P40 |
| Молярная масса | 13424,388 г · моль |
Патисиран, продаваемый под торговой маркой Onpattro, представляет собой лекарство для лечения полинейропатии у людей с. это смертельное редкое заболевание, которым, по оценкам, страдают 50 000 человек во всем мире.
Это первый препарат на основе малых интерферирующих РНК, одобренный США Food и Управление лекарственных средств (FDA) и первое лекарство, одобренное FDA для лечения этого состояния. Это препарат подавления гена, который препятствует выработке аномальной формы транстиретина.
. Патисиран был разработан и продается Alnylam. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) считает его первым в своем классе.
Патисиран получил статус орфанного препарата, ускоренное обозначение, приоритетное рассмотрение и обозначение прорывной терапии из-за его нового механизма и редкости состояния, которое оно лечит. Он был одобрен для использования в медицинских целях в США и Европейском Союзе в августе 2018 года. Ожидается, что он будет стоить от 345 000 до 450 000 долларов США в год.
