Войти
Расширенный доступ или использование в сострадании использование неутвержденного лекарственного препарата или медицинского устройства в особых формах новых исследуемых лекарственных препаратов (IND) или приложений IDE для устройств, вне клинических испытаний, людьми с серьезными или опасными для жизни состояниями, которые не соответствуют критериям включения в текущее клиническое исследование.
Эти программы имеют разные названия, включая ранний доступ, специальный доступ или программа управляемого доступа, милосердное использование, сострадательный доступ, именованный доступ пациента, временное разрешение на использование, когортный доступ и доступ до утверждения .
Как правило, человек и его или ее врач должны подать заявку на доступ к исследуемому продукту, компания должна выбрать сотрудничество, а регулирующий орган по лекарственным средствам должен согласиться с тем, что риски и возможные преимущества лекарства или устройства понятны. достаточно хорошо, чтобы определить, имеет ли подвергание человека достаточную потенциальную пользу. В некоторых странах государство оплачивает лекарство или устройство, но во многих странах человек должен оплачивать лекарство или устройство, а также медицинские услуги, необходимые для его получения.
В США проявление сострадания началось с предоставления исследовательской медицины определенным пациентам в конце 1970-х, а официальная программа была создана в 1987 году в ответ на запросы пациентов с ВИЧ / СПИДом о доступе к разрабатываемым лекарствам. Важным судебным делом было Abigail Alliance v. Von Eschenbach, в котором Abigail Alliance, группа, выступающая за доступ к исследуемым лекарствам для неизлечимо больных людей, пыталась установить такой доступ в качестве законного права. Верховный суд отказался рассматривать дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на неутвержденные медицинские продукты.
По состоянию на 2016 год регулирование доступа к фармацевтическим препаратам, не утвержденным для продажи, осуществлялось в зависимости от страны, в том числе в Европейском Союзе, где Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым должны следовать национальные регулирующие органы. В США, Европе и ЕС ни одну компанию нельзя заставить предоставлять лекарство или устройство, которые она разрабатывает.
Иногда компании предоставляют лекарства в рамках этих программ людям, которые проходили клинические испытания и которые отреагировали на лекарственного препарата после окончания клинического испытания.
В США по состоянию на 2018 год люди могли попытаться получить неутвержденные лекарства или медицинские устройства, которые разрабатывались при определенных условиях.
Этими условиями были:
Лекарства могут быть доступны отдельным лицам, небольшим или большим группам.
В США фактическое предоставление лекарства зависит от желания производителя предоставить его, а также от способность человека заплатить за это; Компания принимает решение о том, требовать ли оплаты или предоставлять лекарство или устройство бесплатно. Производитель может взимать только прямые затраты для отдельных IND; он может добавить некоторые, но не все косвенные затраты для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа. В тех случаях, когда для использования препарата или устройства требуется врач или клиника, они также могут потребовать оплаты.
В некоторых случаях предоставление доступа в рамках программы EA может быть в коммерческих интересах производителя; это способ, например, для компании заработать деньги до того, как лекарство или устройство будут одобрены. Компании должны ежегодно предоставлять данные, собранные у людей, получающих лекарство или устройство в рамках программ EA; Эти данные могут быть полезны при утверждении препарата или устройства или могут быть вредными в случае возникновения неожиданных побочных эффектов. Производитель также несет юридическую ответственность. Если производитель решит взимать плату за исследуемый продукт, эта цена повлияет на последующие обсуждения цены, если продукт будет одобрен для продажи.
По состоянию на февраль 2019 года принят 41 штат. законы о праве на судебное разбирательство, которые разрешают производителям предоставлять экспериментальные лекарства неизлечимо больным людям без разрешения FDA США. Ученые в области права, медицины и биоэтики, в том числе Джонатан Дэрроу и Артур Каплан, утверждали, что эти законы штата не имеют большого практического значения, потому что люди уже могут получить предварительный доступ через программу расширенного доступа FDA, и потому что FDA, как правило, не ограничивает фактор при получении доступа к предварительному разрешению.
В Европе Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым могут следовать участники. В каждой стране есть свои правила, и они различаются. В Великобритании, например, программа называется «Схема раннего доступа к лекарствам» или EAMS и была создана в 2014 году. Если компания, которая хочет предоставлять лекарство в рамках EAMS, она должна предоставить свои данные фазы I в Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения и подать заявку на получение так называемого статуса "многообещающая инновационная медицина" (PIM). Если это назначение одобрено, данные проверяются, если результат положительный, Национальная служба здравоохранения обязана платить людям, которые соответствуют критериям, чтобы иметь доступ к лекарству. С 2016 года правительства также платили за ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании.
Компании иногда используют расширенные программы в Европе даже после того, как они получают разрешение EMA на продажу лекарства, потому что лекарства также должны пройти регулятивные процессы в каждом государстве-члене, а в некоторых странах этот процесс может занять почти год; компании могут начать продажи раньше в рамках этих программ.
Лекарственный каннабис, выращиваемый Университетом Миссисипи для правительства В США один из первых расширил доступ Программы были основаны на благотворительности IND, которая была основана в 1978 году, что позволило ограниченному числу людей использовать медицинский каннабис, выращенный в Университете Миссисипи. Ее администрирует Национальный институт по борьбе со злоупотреблением наркотиками.
Программа была начата после того, как Роберт С. Рэндалл подал иск (Рэндалл против США) против FDA, Управления по борьбе с наркотиками Администрация, Национальный институт злоупотребления наркотиками, Министерство юстиции и Министерство здравоохранения, образования и социального обеспечения. Рэндалл, у которого была глаукома, успешно использовал доктрину общего права о необходимости, чтобы оспорить уголовные обвинения в выращивании марихуаны, которые были выдвинуты против него, потому что его употребление каннабиса было признано медицинской необходимостью (США против Рэндалла). 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон вынес решение в его пользу.
Мировое соглашение по делу Рэндалл против США стало правовой основой для благотворительной программы IND FDA. В рамках программы разрешалось употреблять каннабис только тем, у кого были определенные состояния, такие как глаукома, которую, как известно, можно облегчить с помощью каннабиса. Позднее в середине 1980-х этот объем был расширен и теперь включает людей, больных СПИДом. На пике популярности препарат получили пятнадцать человек. 43 человека были одобрены для участия в программе, но 28 из тех, чьи врачи заполнили необходимые документы, так и не получили каннабис. Программа перестала принимать новых людей в 1992 году после того, как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет научной ценности, и из-за президента Джорджа Х.В. Политика администрации Буша. По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы.
Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию медицинского движения каннабиса в Соединенных Штатах. движение, которое первоначально стремилось предоставить каннабис для лечения анорексии и синдрома истощения у людей со СПИДом.
В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз основал Альянс Эбигейл за лучший доступ к препаратам для развития, в память о своей дочери Эбигейл. Альянс стремится к расширению доступности исследуемых препаратов для людей со смертельными заболеваниями. Она наиболее известна своим проигранным судебным делом Эбигейл Альянс против фон Эшенбаха, в котором она была представлена Вашингтонским юридическим фондом. 7 августа 2007 г. в решении 8–2 США Апелляционный суд округа Колумбия, округ отменил ранее вынесенное решение в пользу Альянса. В 2008 году Верховный суд Соединенных Штатов отклонил их апелляцию. Это решение оставило в силе решение апелляционного суда о том, что люди, которые являются неизлечимо больными пациентами, не имеют законного права требовать «потенциально токсичное лекарство без доказанной терапевтической пользы».
В марте 2014 года Джош Харди, семилетний - старый мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, которые вызвали разговор о педиатрическом доступе к исследуемым препаратам, когда запрос его семьи на бринцидофовир был отклонен производителем препарата Chimerix. Компания отменила свое решение под давлением организаций, защищающих онкологические заболевания, и Джош получил лекарство, которое спасло ему жизнь. В 2016 году организация «Дети против рака», занимающаяся защитой детей от рака, запустила Навигатор сострадательного использования, чтобы помочь врачам и направить семьи в процессе подачи заявления. С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что оно не может требовать от производителя предоставления продукта. FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и разрешает 99% из них.
