Войти
 | |
| Тип | Открытая компания |
|---|---|
| Торговая марка | NASDAQ : ARCT |
| Промышленность | Фармацевтическая промышленность |
| Основана | 2013 г.; 7 лет назад (2013 г.) |
| Штаб-квартира | Сан-Диего, Калифорния, США |
| Продукция | ARCT-810 для лечения ОТКД; получил статус орфанного препарата FDA 27 июля 2019 г.; Фаза 1 клинических испытаний на здоровых добровольцах, начатая 5 июня 2020 г. . Вакцина против COVID-19 ARCT-021; Фаза 1/2 начата 22 июля 2020 г. |
| Веб-сайт | www.arcturusrx.com |
Arcturus Therapeutics - американская биотехнологическая компания, сосредоточившая внимание на открытии, разработка и коммерциализация терапевтических средств для лечения редких заболеваний с акцентом на РНК. Arcturus разработал новую, мощную и безопасную платформу для РНК-терапии под названием LUNAR, запатентованную липидную систему доставки для РНК-лекарств, включая малую интерферирующую РНК, информационную РНК, редактирование генов, ДНК, антисмысловые и микроРНК олиготерапевтические препараты. В портфолио компании входят препараты для лечения редких заболеваний, таких как дефицит орнитин-транскарбамилазы (OTCD), и респираторных заболеваний, таких как кистозный фиброз. Вакцинные препараты включают вакцину-кандидат от COVID-19.
Компания Arcturus Therapeutics, основанная в 2013 году Джозефом Пейном и доктором Падом Чивукулой, находится в Сан-Диего, Калифорния, США. Основная технологическая платформа компании - это запатентованная система доставки с использованием липидных наночастиц, способная доставлять терапевтическую РНК или ДНК к клеткам-мишеням внутри тела пациента. В портфеле компании не менее 10 разрабатываемых терапевтических препаратов на основе РНК.
27 июня 2019 года FDA присвоило Orphan Drug обозначение ведущему продукту-кандидату компании ARCT-810 для лечения наследственного метаболического нарушения дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTCD). OTCD - наиболее распространенное нарушение цикла мочевины, которое влияет на способность человека выводить токсичные продукты жизнедеятельности из организма. Обозначение орфанных лекарств присваивается лекарствам, способным лечить редкие заболевания, которыми страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Лекарственные препараты, одобренные FDA и имеющие статус орфанных лекарств, получают до 7 лет эксклюзивного права на маркетинг. 13 апреля 2020 года было объявлено, что FDA США разрешило подать заявку на новый исследуемый препарат (IND) для фазы 1b исследования у пациентов с ОТСД. Еще одно дополнительное приложение для клинических испытаний (CTA) для исследования фазы 1 на здоровых добровольцах было одобрено Управлением по безопасности лекарственных средств и медицинского оборудования Новой Зеландии (Medsafe). 5 июня 2020 года компания Arcturus Therapeutics объявила, что ввела своему первому здоровому добровольцу дозу ARCT-810 в фазе 1 исследования.
Основная технологическая платформа Arcturus Therapeutics для РНК-терапии называется LUNAR, новая наночастица с липидами. LUNAR - это многокомпонентная система доставки лекарств, которая позволяет ученым нацеливаться на конкретные клетки внутри тела и доставлять полезную нагрузку РНК в цитозоль клеток. Как только происходит высвобождение РНК в цитозоль, нормальный трансляционный аппарат клетки может взаимодействовать с РНК, создавая функциональный белок, оказывающий терапевтический эффект.
ARCT-810, основной продукт компании, использует липид-опосредованную платформу доставки Arcturus LUNAR, предназначенную для безопасной и эффективной доставки внебиржевой матричной РНК в клетки печени. LUNAR-опосредованная доставка в печень была подтверждена в сотрудничестве с Институтом биологических исследований Солка в Ла-Хойя, Калифорния, который продемонстрировал успешную LUNAR-опосредованную доставку матричной РНК фактора IX (мРНК FIX) в печень. как сообщается в публикации в PNAS, где была подтверждена его эффективность. LUNAR - это эффективная и воспроизводимая платформа доставки мРНК LNP для потенциально лечения заболеваний, требующих замены белка. Исследователи из Онкологического центра им. М.Д. Андерсона также продемонстрировали уникальное применение микроРНК, доставляемых в наночастицах с использованием платформы LUNAR, в качестве новых иммунотерапевтических средств для лечения злокачественных новообразований.
. STARR
Технология STARR платформа объединяет самореплицирующуюся мРНК с LUNAR, создавая способность генерировать защитный иммунный ответ против инфекционных патогенов или увеличивая терапевтическую экспрессию белка для потенциального предотвращения и лечения множества заболеваний. Arcturus разрабатывает вакцину для защиты от COVID-19 с использованием технологии STARR.
У компании есть не менее 10 программ в разработке для новых терапевтических РНК, как полностью принадлежащих другим фармацевтическим компаниям и Academic Labs, так и в сотрудничестве с ними.
Ведущая программа компании по разработке: препарат мРНК для лечения дефицита орнитин-транскарбамилазы, опасного для жизни генетического заболевания, вызванного нехваткой фермента OTC в клетках печени. Безрецептурные препараты могут вызвать судороги, кому и смерть у нелеченных пациентов. В настоящее время нет лекарства от дефицита безрецептурных препаратов. В 2019 году LUNAR OTC получил статус орфанного лекарства FDA. Клинические испытания Lunar OTC на людях начались в июне 2020 года.
В сотрудничестве с Фондом кистозного фиброза для лечения муковисцидоза.
В сотрудничестве с Ultragenyx для лечения болезни накопления гликогена типа III.
В сотрудничестве с Ultragenyx для разработки терапевтических кандидатов для определенных мишени для редких заболеваний.
В сотрудничестве с Janssen для разработки лекарств для лечения инфекции, вызванной вирусом гепатита B.
В сотрудничестве с Такеда для разработки лекарств для лечения НАСГ и других желудочно-кишечных расстройств.
В сотрудничестве с Synthetic Genomics разработать улучшенную технологию для вакцин и терапевтических средств.
В сотрудничестве с Synthetic Genomics разработать вакцины для профилактики инфекционных заболеваний.
Полная программа, посвященная редким сердечно-сосудистым заболеваниям.
Полная программа, посвященная редким метаболическим заболеваниям.
В ответ на пандемию COVID-19 компания Arcturus Therapeutics объединилась с Медицинской школой Duke – NUS для разработки Вакцина против COVID-19 с использованием технологии STARR. Компания также заключила партнерские отношения с Catalent, контрактной организацией по разработке и производству, для производства нескольких партий кандидата на мРНК вакцины Arcturus против COVID-19. Клинические испытания LUNAR-COV19 на людях начались в июле 2020 года.
