Войти
Джесси Гелсингер Джесси Гелсингер (18 июня 1981 г. - 17 сентября 1999 г.) был первым человеком, который был публично идентифицирован как умерший в ходе клинических испытаний генной терапии. Гелсингер страдал дефицитом орнитинтранскарбамилазы, X-связанным генетическим заболеванием печени, симптомы которого включают неспособность метаболизировать аммиак - побочный продукт распада белка. Заболевание обычно заканчивается смертельным исходом при рождении, но у Гелсингера была более легкая форма заболевания, при которой ген орнитин-транскарбамилазы мутировал только в части клеток пациента, состояние, известное как соматический мозаицизм. Поскольку его дефицит был частичным, Гелсингеру удалось выжить на строгой диете и специальных лекарствах.
Гелсинджер участвовал в клинических испытаниях, проводимых Пенсильванским университетом, направленных на разработку лечения для младенцев, рожденных с тяжелой формой заболевания. 13 сентября 1999 г. Гелсингеру инъецировали аденовирусный вектор, несущий исправленный ген, для проверки безопасности процедуры. Он умер четыре дня спустя в возрасте 18 лет, 17 сентября, очевидно, от сильного иммунного ответа, вызванного использованием вирусного вектора для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.
A В ходе расследования Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) было установлено, что ученые, участвовавшие в исследовании, включая соисследователя Джеймса Уилсона (директор Института генной терапии человека), нарушили несколько правил поведения:
Позже Пенсильванский университет выступил с опровержением, но университет и Чили Национальный медицинский центр dren согласился выплатить правительству более 500 000 долларов. Сообщается, что и Уилсон, и Университет имели финансовые интересы в исследовании. Дело Гельсингера стало серьезной неудачей для ученых, работающих в этой области, и трагическим напоминанием о связанных с этим рисках.
